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格隆匯1月31日丨君實(shí)生物(688180.SH)公布，近日，公司與控股子公司無錫潤民醫(yī)藥科技有限公司(簡稱“無錫潤民”)收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《受理通知書》，JS401注射液(項(xiàng)目代號“JS401”)的臨床試驗(yàn)申請獲得受理。公司與潤佳(上海)醫(yī)藥技術(shù)有限公司(簡稱“潤佳上海”)分別擁有無錫潤民50%的股權(quán)比例。

JS401是公司與合作伙伴潤佳上海共同研發(fā)的一種靶向血管生成素樣蛋白3(以下簡稱“ANGPTL3”)信使RNA(以下簡稱“mRNA”)的小干擾RNA(以下簡稱“siRNA”)藥物，擬主要用于高脂血癥等治療。ANGPTL3是由肝臟表達(dá)的血管生成素樣蛋白家族的成員，通過抑制脂蛋白脂肪酶(LPL)和內(nèi)皮脂肪酶(EL)發(fā)揮調(diào)節(jié)脂質(zhì)代謝的作用。ANGPTL3功能喪失或抑制可顯著降低甘油三酯及其他致動脈粥樣硬化性脂蛋白的水平。JS401經(jīng)N-乙酰半乳糖胺(GalNac)被遞送至肝細(xì)胞內(nèi)，在肝細(xì)胞內(nèi)特異性降解ANGPTL3mRNA，并持續(xù)性抑制ANGPTL3蛋白的表達(dá)，從而發(fā)揮其降脂(甘油三酯及膽固醇)的作用。

截至公告披露日，全球僅有一款靶向ANGPTL3的單克隆抗體類藥物Evkeeza?(Evinacumab-dgnb，再生元制藥公司產(chǎn)品)獲批上市，用于12歲及以上兒童或成人純合子型家族性高膽固醇血癥(HoFH)患者的治療，全球尚無同類靶點(diǎn)siRNA類藥物獲批上市。

關(guān)鍵詞： 以下簡稱 臨床試驗(yàn) 血管生成素 有限公司