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據最新一期《科學進展》雜志，美國俄勒岡健康與科學大學和俄勒岡州立大學藥學院的科研團隊合作，在動物模型中證明了使用脂質納米顆粒(LNP)和信使核糖核酸(mRNA)治療與一種罕見遺傳疾病相關的失明的可能性。這種基于納米技術的基因治療方法或改善治療遺傳性失明的方式，也有助開發新型新冠疫苗。

研究人員克服了使用LNP攜帶遺傳物質以進行視力治療的主要限制，即讓它們到達視網膜所在的眼后部。新研究證明，一種覆蓋著多肽的LNP外殼能夠穿透神經視網膜，并將mRNA傳遞到感光細胞。

研究人員還將含有制造綠色熒光蛋白指令的mRNA放入納米顆粒中，將這種基因治療LNP注射到老鼠和非人類靈長類動物的眼睛，并利用多種成像技術進行了檢查。動物的視網膜組織發出綠色光，這表明LNP外殼到達了光感受器，它傳遞的mRNA成功進入視網膜并產生了綠色熒光蛋白。這項研究標志著LNP首次在非人類靈長類動物中靶向光感受器。

作為一種治療遺傳性視網膜變性的方法，這種mRNA將指示由于基因突變而有缺陷的感光細胞制造視力所需的蛋白質。而在新冠病毒疫苗中，LNP可攜帶mRNA指示細胞制造一段無害的病毒刺突蛋白，以觸發身體的免疫反應。

研究人員表示，他們發現的多肽如同郵政編碼，將攜帶遺傳物質的納米顆粒運送到眼睛內的預定地址。這種多肽可用作靶向配體，直接與沉默的RNA、治療小分子或成像探針結合。

相比基于腺相關病毒(AAV)的基因療法，LNP是一種很有前途的替代方案，因為它們沒有像AAV那樣的對病毒大小的限制。此外，LNP可傳遞mRNA，這只能在短時間內保持基因編輯機制的活躍，因此可防止偏離目標的編輯。

關鍵詞： 研究人員 光感受器 基因治療 遺傳物質 感光細胞