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記者從中科院合肥物質科學研究院了解到，日前，該院健康所劉青松藥學團隊自主研發的國家1類新藥TR128膠囊獲得國家藥品監督管理局(NMPA)藥品審評中心批準，同意開展針對晚期惡性實體瘤的臨床試驗。這是繼該團隊研發的TR64片和TR115片兩個新藥于近期獲批臨床試驗后，本年度獲批臨床試驗的第3個創新靶向藥物。?

腫瘤是威脅人類健康的重大疾病，其發病通常與原癌基因的突變密切相關，RAS-RAF-MEK-ERK信號通路的過度活化是腫瘤發生的最常見分子特征之一。大約30%的腫瘤中存在RAS基因突變，例如胰腺癌中RAS突變占95%，結直腸癌中RAS突變占52%，非小細胞肺癌中RAS突變占31%，子宮內膜癌中RAS突變占21%。RAF(包括ARAF，BRAF，CRAF三個家族成員，尤以BRAF的研究最為火熱)是RAS信號通路的關鍵下游信號蛋白，也是腫瘤突變的熱點之一。

TR128是劉青松藥學團隊研發的具有自主知識產權的新一代pan-RAF激酶抑制劑。該化合物對于RAF激酶家族的BRAF\CRAF及BRAF-V600E蛋白都具有強烈的抑制作用，可以克服現有的BRAF-V600E抑制劑的“矛盾激活”效應。體內外實驗顯示，TR128對具有RAS及RAF突變的結直腸癌、胰腺癌、非小細胞肺癌及黑色素瘤等細胞表現出強烈的抑制細胞增殖、誘導細胞凋亡等活性，在相關的小鼠異體移植腫瘤模型中也體現出顯著的抑制腫瘤生長的效果，有望成為治療結直腸癌、胰腺癌、非小細胞肺癌等的新一代的靶向藥物。

據悉，TR128是迄今為止劉青松藥學團隊自主研發的第4個獲批進入臨床試驗的創新靶向藥物產品。

關鍵詞： 臨床試驗 靶向藥物 非小細胞肺癌 結直腸癌 基因突變