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格隆匯9月27日丨金斯瑞生物科技(01548.HK)非全資附屬公司傳奇生物科技股份有限公司于2022年9月27日欣然宣布，日本厚生勞動省(MHLW)已批準CARVYKTI(西達基奧侖賽，英文通用名ciltacabtagene autoleucel，簡稱cilta-cel)，一種靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法，用于治療同時滿足以下條件的復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)成人患者：接受過靶向BCMA 的CAR陽性T細胞輸注治療；且既往接受過至少三種治療(包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調節劑(IMiD)和抗CD38 抗體)，且在末次治療后無緩解或復發。

本新藥申請(NDA)由傳奇生物合作伙伴楊森制藥有限公司提交。傳奇生物與楊森于2017年12月簽訂了全球獨家許可和合作協定，以開發和商業化西達基奧侖賽。CARVYKTI具有兩個靶向BCMA單域抗體，是一種個性化的治療，為單次輸注給藥。

該批準基于關鍵性1b/2期CARTITUDE-1研究資料，研究納入了既往接受過中位六線治療(范圍3–18)(包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調節劑(IMiD)和抗CD38抗體)的患者。研究中，97例接受西達基奧侖賽一次性治療的復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)非日本患者出現了持久緩解，96.9%(95% CI：91.2–99.4)的患者出現緩解。值得注意的是，67%(95% CI：56.7–76.2)的患者達到了嚴格意義的完全緩解(sCR)，即治療后未能通過影像學或其他檢查觀察到任何疾病體征或癥狀。在復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)日本患者人群中觀察到的療效與非日本患者人群一致。在中位18個月隨訪中，中位緩解持續時間(DOR)為21.8個月。

CARTITUDE-1研究在106例成人患者(包括97例非日本患者和9例日本患者)中評估了西達基奧侖賽的安全性。在106例接受過西達基奧侖賽治療的患者中，105例(99.1%)觀察到不良反應。最常見的不良反應包括細胞因子釋放綜合癥(94.3%)、血細胞減少(79.2%)、中性粒細胞減少(75.5%)、血小板減少(59.4%)、貧血(51.9%)、神經系統事件(39.6%)、感染(19.8%)和低丙種球蛋白血癥(11.3%)。

CARVYKTI于2022年二月獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準并于2022年五月獲歐盟委員會(EC)授予附條件上市許可。

關鍵詞： CARVYKTI