記者15日從內蒙古自治區鄂爾多斯市科技局獲悉，鄂爾多斯一抗癌藥物研發與中試基地項目正式投產，這標志著我國自主研發的抗腦膠質瘤原創1.1類創新藥ACT001在鄂爾多斯市實現了臨床用藥的批量生產。

腦部膠質瘤是最常見的顱內惡性腫瘤，惡性程度高、發展速度快、復發周期短、手術放療難以根除。其中，彌漫性內生型腦橋膠質瘤主要病發在5歲到10歲的孩子間，病灶位置極為兇險，長期生存率極低。治療這類癌癥最大的困難，是藥物很難進入腦部，且由于患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有研發機構關注其治療藥物的研發，患者不得不面對“無藥可用”的困境，因此這種治療藥物也被稱為“孤兒藥”。

從2008年開始，南開大學化學學院陳悅教授團隊在中國特有植物辛夷(山玉蘭)的根皮中發現并提取出對腫瘤干細胞具有選擇性殺滅作用的有效成分小白菊內酯，在此基礎上通過化學結構改進，成功創制出具有完全自主知識產權的新結構小分子化合物ACT001。

ACT001水溶性良好，口服即可進入血液，并可突破血腦屏障，直接作用于腦部腫瘤病灶，抑瘤率高達87%，生存期延長超過172%，成果先后獲得二十余個國家的專利授權，開國產創新藥進入西方國家開展臨床試驗的先河。

2017年，該產品獲得美國藥監局與歐盟藥監局“孤兒藥”資格認證，2021年成功獲得美國藥監局對中國研發藥物的首個兒童罕見病資格認證。目前，該藥品正在中、美、澳開展7項臨床二期試驗，其中針對肺癌腦轉移瘤的臨床試驗即將進入三期臨床，ACT001單藥治療復發膠質母細胞瘤的最佳病例為一位完全緩解且生存期已經超過5年的澳洲患者。

原創藥研發周期長、投入巨大、成功率低、風險大。據了解，該研發團隊相繼獲得國家“十二五”“十三五”新藥創制科技重大專項，以及天津市、內蒙古自治區等地方財政科技項目支持。得益于內蒙古 “科技興蒙”行動政策指引和鄂爾多斯市良好營商環境和產業、科技、人才政策支持，以ACT001為核心產品的抗癌藥物研發與中試基地在鄂爾多斯高新區建成并試生產，計劃年產ACT001原料藥1噸、ACT001片劑500萬片、ACT001膠囊劑1000萬粒，該藥品臨床試驗結束正式上市后，患者用藥成本可比進口同類產品降低10多倍，預計年產值將達到10億元。

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